作者 | 萧发茂

来源 | 闪电加速器（ID：EC-MKT）

直播预览：你对PNHandaHUS了解多少？ 对患者健康和生命的威胁不容小觑。因此，对罕见病的正确认识和早期诊断对于疾病管理和提高生活质量至关重要。 PNHandaHUS的主要临床表现是什么？诊断这组疾病需要...

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NovartisPharmaceuticals(NVS.US)：Iptacopan的APPOINT-PNHIII期研究主要终点III期APPOINT-PNH口服单药Iptacopanin成人伴阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)使用抑制剂治疗，包括抗 C5therapyb>研究(NCT04820530)达到主要终点。 据悉，诺华制药的主要研究终点是评估与基线相比的血红蛋白水平的实现...

罗氏公布新一代C5补体抑制剂全球3期临床试验阳性结果近日，罗氏（Roche）公司公布了全球3期临床COMMODORE2研究的阳性结果。 该研究评估了新一代C5循环抗体crovalimab对既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)住院患者的疗效和安全性。 试验数据表明该研究达到了避免输血和控制溶血、克罗瓦利...的共同主要疗效终点。

罗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见且致命的血液系统疾病。罕见疾病治疗面临的最大问题药物选择很少。 5月23日，罗氏制药中国宣布其创新药物Crovalimab在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的III期临床研究COMMODORE3中取得积极成果。 ...

直播预告：清晨血尿贫血？当心这种罕见病来源：人民网阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是世界上罕见的疾病。 一。 由于起病缓慢，除严重程度不同的贫血外，最初的症状还包括疲劳和血红蛋白尿。 12月3日10:00-11:00，苏州大学附属第一医院血液科主任、中华医学会血液学分会主任委员吴德培，苏...

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康健源|罕见病创新药获批上市，给患者带来福音获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。 阿斯利康将在苏州、青岛、北京、上海、天津、杭州等城市推动这款罕见病药物的上市，尽快造福患者。 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种危及生命的罕见血液系统疾病，患者会患上贫血...

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阿斯利康宣布其区域总部将落户青岛，并将在2022年11月11日-第五届进博会上推出中国首款罕见病创新药，以"因稀有而聚，携手走向未来"为主题，阿斯利康重磅展示了其在中国罕见病治疗新领域的业务布局。 期间，阿斯利康正式宣布在中国上市首个抗炎创新药舒利瑞，该药物已在中国获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和典型溶血尿症。 ..

15millioninjectionsaremoreexpensivethanShanghaischooldistricthousing?Importedhigh-priceddrugshavecausedcontroversy.Whereisthedomesticalternative?Therewere5.04milliondosesofPNH"orphandrugs"before,and15.4milliondosesofSMAraredisease"life-savinginjections""Recently,thephenomenonofsky-highimportpricesinthefieldoflifescienceandtechnologyisnotuncommon,frequentlycausingcontroversy.Notlongago,theUSGoodRxwebsiteannouncedthe"World'sTop10MostExpensiveDrugsList",andtheUSpharmaceuticalcompanyNovartis'SMAgeneneedleonceagaintoppedthelistwithasky-highpriceof15 .400万元。统计显示，这些范围从500万到1500万……

NovartisPharmaceuticals(NVS.US)血红蛋白尿症药物研究Iptacopan达到了两个主要终点，尽管有先前的抗C5药物治疗，但Iptacopan优于抗C5治疗（eculizumab或ravulzumab）。 据该公司称，测试...

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